ژندرمانی جدید نوارتیس برای اسامای تائید شد
به گزارش پایگاه اطلاع رسانی جاده مخصوص سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) ژندرمانی ایتویسما (Itvisma) شرکت نوارتیس را برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) در بیماران بزرگسال و کودکان دو سال به بالا با جهش تائید شده در ژن SMN1 تائید کرد
ماده موثره موجود در ایتویسما مشابه زولجنسما (Zolgensma) است اما با غلظتی متفاوت فرموله شده. زولجنسما پیشتر در آمریکا برای درمان کودکان زیر دو سال مبتلا به اسامای تائید شده بود
زولجنسما براساس وزن بیمار به صورت درونوریدی به کودکان بیمار تزریق میشود. ایتویسما فرم غلیظتری دارد و با حجم کمتر، مستقیما از طریق یک تزریق داخل نخاعی به سیستم عصبی مرکزی تزریق میشود و نیازی به محاسبه وزن بیمار ندارد که این امکان را فراهم میکند تا بیماران بالای ۲ سال نیز بتوانند درمان شوند
قیمت ایتویسما ۲/۵۹ میلیون دلار اعلام شده است. زولجنسما ۲/۵ میلیون دلار قیمت دارد
به گفته نوارتیس، ایتویسما نخستین و تنها درمان جایگزینی ژن موجود برای جمعیت گستردهای از بیماران اسامای است/رویترز (https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/fda-approves-novartis-gene-therapy-rare-muscle-disorder-2025-11-24/) و نوارتیس (https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-approval-itvisma-only-gene-replacement-therapy-children-two-years-and-older-teens-and-adults-spinal-muscular-atrophy-sma) و FDA (https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-gene-therapy-treatment-spinal-muscular-atrophy)